GW制药Epidiolex治疗Dret综合征获得欧盟孤儿药资格

GW制药公司是一家专注于从其知识产权平台上发现、开发和商业化新型治疗药物的生物制药公司。该公司于10月22日表示，欧洲药品管理局(EMA)授予其试验药物Epidiolex（二酚或CBD）用于Dret孤儿药综合征治疗资格，是儿童期罕见、灾难性的抗癫痫药物。

除了EMA该公司授予的孤儿药资格Epidiolex用于Dret美国还获得了综合征治疗FDA快速通道审查资格Dret兰诺克斯综合征(LGS)被授予孤儿药资格。GW正打算为Epidiolex用于Dret兰诺克斯综合征治疗启动一项全面临床开发项目，该公司正与美国顶尖的儿科癫痫专家接洽。初步的2/3临床试验定于未来几周启动。

10月14日，GW宣布了Epidiolex抗性儿童和青少年癫痫治疗的更新报告用于开放标签和扩展使用研究。报告中的58名患者中有12名患者Dret综合征。Dret综合征患者惊厥发作平均下降51%-72%。最常见的不良事件是嗜睡和疲劳。

“Dret综合征代表了欧洲一个非常重要的不满足需求和重要的治疗挑战，因为许多患有这种疾病的儿童对目前的治疗药物几乎没有耐药性，GW首席执行官Gover表示。

“GW目前正在推进一项Epidiolex用于Dret综合征的综合临床开发项目预计将在未来几周启动。我们认为，最近发布的相关信息Epidiolex支持临床有效性和安全数据GW最终，我们在这个领域的信心可以使全球化Dret儿童征儿童获得批准CBD处方药。

EMA孤儿药资格旨在授予治疗罕见疾病（欧盟疾病不应超过万分之五）的药物，该资格可以使制药公司从欧盟提供的激励政策中受益，欧盟旨在鼓励开发治疗、预防或诊断危及生命疾病或慢性弱罕见疾病的药物。这些激励措施包括降低成本和一旦药物上市，给予竞争保护。

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